Na chorobu dodnes neexistuje lék. V experimentech, které probíhaly letos o prázdninách, se vědci pokoušeli ověřit bezpečnost a účinnost genové terapie.

„Vzhledem k tomu, že za postupné poškozování nervové tkáně u pacienta je zodpovědný mutovaný gen, právě toxický produkt tohoto genu se snažíme umlčet cestou genové terapie,“ vysvětlil neurochirurg Jan Chrastina z Fakultní nemocnice u svaté Anny v Brně, který byl jedním z hlavních operatérů.

Experimenty se zatím prováděly na speciálně vyšlechtěných prasatech, která podstupovala zmiňovanou genovou terapii.

Vědci se soustředili na ta nejvíce postižená místa v mozku a právě do nich vpíchli potřebnou látku – vektor. Tak označují jakoukoli částici DNA, kterou je možné cíleně vnášet do buňky příjemce. Poté prostřednictvím magnetické rezonance sledovali rozprostření této částice v mozkové tkáni.

Experimenty budou pokračovat

Na konci si mohli vědci gratulovat. Experimenty byly totiž úspěšné a potvrdily, že navržená cesta genové terapie funguje, tedy alespoň na zvířatech. Další pokusy tak budou pokračovat opět za několik týdnů.

„Druhé kolo experimentů je plánováno na konec listopadu. Jeho uspořádání bude obdobné,“ doplnila mluvčí výzkumného centra ICRC Lenka Rudišová.

Odborníci věří, že s dosaženými výsledky budou moci začít připravovat žádost o schválení klinické studie.

„Vzhledem k tomu, že je nemoc dosud považovaná za nevyléčitelnou, jakýkoli krok směrem k nalezení cesty, jak nemoc vyléčit nebo alespoň oddálit, bude mít vliv na velký počet pacientů a jejich rodin,“ uvedl Martin Pavlík, ředitel Fakultní nemocnice u svaté Anny, pod niž vědecké centrum spadá.